Téléthon: le chemin du médicament passe par la Loire

Une convention régionale du Téléthon a réuni environ 150 bénévoles venus d'une vingtaine de coordinations et délégations départementales, dans les salons du stade Geoffroy-Guichard, samedi 13 septembre 2008.

Le Téléthon 2008, les 5, 6 et 7 décembre, marquera le 50e anniversaire de la naissance de l'Association Française contre les Myopathies. Que de chemin parcouru depuis Yolaine de Kepper, mère de quatre enfants myopathes à l'origine du combat contre la maladie ! "Dans la course contre la mort sur le chemin du médicament, nous distinguons enfin la ligne d'arrivée" , a déclaré Christian Cottet, directeur général de l'AFM, en citant les propos de la présidente Laurence Tiennot-Herment.

L'Espoir a surtout le visage d'une gamine de 5 ans, Aleyna, ancien "bébé-bulle" atteinte du syndrome de l'ADA-scid, une maladie génétique rare du système immunitaire. Elle a été guérie par une thérapie génique dont les recherches ont été financées par les Téléthon français et italiens. Mais pour guérir tous les autres, touchés par la myopathie de Duchenne, victimes de la Progéria ou de l'Amaurose de Leber il faudra encore et encore refuser et  combattre sur tous les fronts, résister et ne jamais faillir.


Il y a ici aussi des raisons tangibles d'espérer que le traitement devienne réalité. " Et c'est pourquoi nous devons continuer, plus que jamais à nous mobiliser" , explique Christian Cottet.  C'est bien "une révolution médicale en marche", que cette campagne doit illustrer. Un défi exceptionnel à relever. 20 ans après le premier Téléthon et le début de l'épopée de la génétique et de la Myologie, " nous sommes dans l'ère des essais sur l'homme ", souligne-t-il . En 2005, l'équipe de P. Moullier et F. Rolling (Nantes) faisait recouvrer la vue à des chiens aveugles. En 2009, le premier essai chez l'homme sera tenté pour vaincre l'Amaurose de Leber qui fait perdre la vue aux enfants atteints. Mais pour traiter les patients, il faut une grande quantité de vecteurs et augmenter la capacité de production coûte cher. 

5 ans c'est l'équivalent d'un vieillissement de 50 ans pour un malade de la Progéria !  Jusqu'à maintenant, aucun traitement ne permet d'interrompre cette évolution au pronostic inexorable. Il reste que grâce au Téléthon, cette maladie rarissime (25 cas recensés en Europe) a fait l'objet d'avancées rapides. Depuis l'identification du gène en 2003, cinq "petites" années auront suffi pour comprendre les mécanismes de la maladie et identifier une piste. En 2007, des résultats encourageants ont été constatés sur des souris. En septembre 2008, trois enfants participeront au 1er essai clinique mené en France (Marseille) par l'équipe de Nicolas Levy. L'objectif: prévenir autant que possible l'évolution inexorable de la maladie jusqu'à un traitement qui permettra un jour de revenir en arrière sur les signes de la maladie.


Autre thérapie, cellulaire, celle pour réparer le coeur qu'a présentée Jean-Thomas Vilquin, chercheur INSERM à l'Institut de Myologie de Paris.  Parce que les atteintes cardiaques sont fréquentes chez les personnes atteintes de maladies neuromusculaires, l'AFM finance plusieurs programmes de recherche sur le coeur. Des chercheurs espèrent montrer grâce à des essais sur de gros animaux l'amélioration fonctionnelle du muscle cardiaque malgré l'évolution de la maladie. Les essais sur l'homme pour la cardiomyopathie liée à la myopathie de Duchenne sont prévus à l'horizon 2010.

"Les médecins transmettent et décryptent aux patients et pour les  familles ce que la science découvre et met à disposition de la société " , a rappelé le professeur Vincent Gautheron, du service de Médecine physique et de réadaptation au CHU de Saint-Etienne.  " Les patients veulent aussi que nous les comprenions. Ils nous demandent de relayer leurs questions et de faciliter leur vie. Ils nous demandent comment ils vont pouvoir accéder au lycée, etc.". Sur ce terrain aussi, où on fait en sorte  "qu'il y ait moins de souffrance et plus de facilités dans l'attente du bénéfice du médicament" il faut des moyens.


Cette année, trois fils rouges se dérouleront tout au long de l'émission.  Des pompiers de toute l'Europe  participeront au "Milan-Paris", un relais cycliste à travers l'Italie, la Suisse, l'Allemagne, le Luxembourg et la Belgique pour arriver par le Nord de la France jusqu'au plateau central. Un autre verra plus de 5000 personnes, donateurs et malades, converger à Strasbourg pour former une immense étoile. Dans dix grandes villes, les étudiants et les jeunes défileront sur tout ce qui roule, tous aux couleurs du Téléthon. Et 13 autres villes, petites ou grandes, symboliseront la mobilisation de la population pendant les 30 heures: Gravelines, Crest, Orléans, Saint-Jean de Luz, Corte...


L'année dernière, 192 manifestations avaient été organisées dans la Loire dont une quarantaine à Saint-Etienne. Parmi les manifestations  à venir les plus importantes, le Nauticom de Roanne va lancer une opération  sportive baptisée "bleu-blanc-rouge" avec épreuves de natation, athlétisme et patinage.